CRISPR-rel kigyógyítottak egy egeret egy genetikai rendellenességből

A vérzékenység az egyik a legveszélyesebb genetikai rendellenesség – a képesség nélkül, hogy vérrögöket hozzon létre szervezetünk, még akár a legkisebb vágás is elvérzés általi halálhoz vezethet.

A Pennsylvania Egyetem tudósai úgy tűnik találtak egy lehetséges gyógymódot. Egerekkel dolgozva a kutatók a CRISPR nevű génmódosító technikát vetették be, hogy megjavítsák a faktor IX nevű fehérjét, aminek a hibája vezet a vérzékenység egyik típusához. És az eljárás működött.

Gyakorlatilag meggyógyítottuk az egereket.” Mondta Dr. Lili Wang a kutatás fő szerzője, az Éves Amerikai Hematológiai Közösség találkozóján. „Ezzel a génterápiával, akár egy injekcióval végleg kigyógyíthatunk egy pácienst a betegségéből.

A vérzékenység egy gén-t érintő betegség, aminek az oka a rögképző fehérje a faktor IX-en elszórtan keletkező mutációkból fakad. Ezek a mutációk emberenként változnak, úgyhogy a kutatóknak előbb egy olyan eljárást kell kifejleszteniük, ami különböző mutációkat is meg tud célozni. Az egereknél, amiknél a teljes rögképző fehérjét teljesen eltávolították, a tudósok emberi DNS-t és CRISPR-t használtak egy olyan génterápia kialakítására, ami stimulálja az egér májában a rögképző fehérje termelést. Négy hónap alatt a beoltott több tucat újszülött és már felnőtt egér rögképző fehérje szintje visszatért a normális értékhez. Hogy a tesztek eredményét tovább igazolják néhány egér részleges májátültetésen esett át.

„Általánosan egy vérzékeny egér meghalna az operáció alatt.” mondta Wang. „Nekünk mindegyik egerünk túlélte.”

A technika, az elmondások alapján, a legtöbb hemofília B-vel szenvedő (ami a vérzékenység leggyakoribb válfaja) páciensnél működhet. Elméletileg a hatás évekig, de akár élete végéig is kitarthat – ami sokkal hosszabb, mint amit a mostani kezelések nyújtani tudnak. Ez nagyon jó hír jelenthet a világszerte több tízezer vérzékenységben szenvedőnek.

Mielőtt nagyon izgatottak lennénk, azt tudni kell, hogy a kutatásnak ez még csak egy nagyon korai szakasza. Mielőtt még az emberi tesztekre akárcsak gondolni is lehet, Wangnak meg kell ismételni az eredményeit egy nagyobb létszámú egereket és nagyobb emlősöket magába foglaló vizsgálaton. Más szavakkal még mindig távol állunk ahhoz, hogy a vérzékenységet a CRISPR-el kezelni lehessen.

A legizgalmasabb áttörés itt valószínűleg nem is a vérzékenység kezelése, hanem hogy ezt a stratégiát akár más a májban gyökerező genetikai rendellenességek, sőt akár más szervekből eredő problémák, kezelésére is használhatják majd.

Ez megmutatja, hogy az in vivo génmódosítás akár betegségeket is gyógyíthat.” mondta Wang.

Forrás: gizmodo.com

Szerkesztő: arsratio

Oszd meg

Hozzászólás küldése

Az email címet nem tesszük közzé. A kötelező mezőket * karakterrel jelöljük.

A honlap további használatához a sütik használatát el kell fogadni. További információ

A süti beállítások ennél a honlapnál engedélyezett a legjobb felhasználói élmény érdekében. Amennyiben a beállítás változtatása nélkül kerül sor a honlap használatára, vagy az "Elfogadás" gombra történik kattintás, azzal a felhasználó elfogadja a sütik használatát.

Bezárás