Újraprogramozott őssejtekkel kezelhető lehet az izomsorvadás

A Northwestern Medicine új tanulmánya szerint a különleges módon programozott őssejtek képesek lehetnek regenerálni az izomsorvadás következtében elveszített izomtömeget.

Az izomsorvadás egy genetikai eredetű betegség, aminek fő tünete az izomszövetek fokozatos leépülése. Amíg a betegségre eddig nem találtak gyógymódot fizikoterápiával és gyógyszeres kezeléssel enyhíthetők a tünetek és az indukált pluripotens őssejtek (iPSC) terén történő fejlesztések arra utaltak, hogy velük lehetségessé válhat az izomszövetek regenerálása.

A korábbi kutatásoknál egereken vizsgálták ezeknek az mezodermális iPSC őssejteknek (MiP) a működését és a kutatóknak sikerült kiváltani az izmok regenerációját – mindezt azzal a korábban nem látott előnnyel, hogy képesek voltak a szív és az izomszöveteket is helyreállítani, ugyanazzal az őssejttípussal. Azonban a módszer életképességét eddig még emberi alanyokon nem vizsgálták.

Hogy megvizsgálják az emberi őssejtek is képesek e az izomszövetek regenerálására, a kutatók emberi őssejteket fecskendeztek izomsorvadásos egerekbe. Az eredmények szerint az állatoknál a kezeletlen társaikhoz képest javult a szív térfogata és az izomszerkezet is. Amikor később egy gyógyszerrel megszüntették az őssejtek működését, a jótékony hatása is eltűnt – ezzel tovább erősítve az emberi őssejtek működésének tényét.

Ezen felül a tanulmány arra is kitért, hogy felderítsen olyan módokat, amivel tovább javítható az őssejtek képessége a váz és szívizommá történő átalakulására.

“Amíg képesek vagyunk őssejteket szívizom sejtekké alakítani, addig vázizommá alakítani őket nem olyan egyszerű,” tette hozzá Elizabeth McNally, a tanulmány társszerzője.

Az egyik lehetséges megoldás erre hogy váz-izomszövetekből vegyék a használt MiP sejteket. A kutatás során megmutatták hogy ezek az őssejtek több vázizom sejtet eredményeznek mint a más forrásból vett őssejtek. Másrészről viszont a képességük a szívizom szövetek termelésére nem tért el jelentős mértékben.

Azonban ennél jobb hatást értek el mikroRNS elegyek segítségével, amivel a korábban használt őssejteket egy szintre tudták hozni a vázizomból vett őssejtekkel.

A kutatók szerint jövőben ez a mikroRNS alapú kezelés segítségével képesek lehetnek a már létező őssejtek mobilizálására, kiegészítve a befecskendezetteket, ezzel tovább növelve a módszer hatásfokát.

“A tanulmány egyik legforradalmibb eleme, a mozgósító molekulák – a mikroRNS koktél – azonosítása,” magyarázta Mattia Quattrocelli, a tanulmány társ rangidős szerzője. “A következő lépés az lesz, hogy ezeket a felfedezéseket felhasználjuk úgy, hogy feljavítjuk a biztonságát és ezzel közelebb hozva ezt, az új terápiás lehetőséget, a klinikai előírásokhoz.”

A kutatók reményei szerint nemsokára a módszerek tesztelését nagyobb állatokon is folytathatják – ezzel egy lépéssel közelebb hozva az emberi alanyok kezelését.

“Ha sikerül igazolni a biztonságosságot és a hatékonyságot a nagy állati modelleknél, ez a sejt alapú megközelítés elméleti szinten több különböző típusú izomsorvadással küzdő betegnek is segíthet majd,” mondta Quattrocelli.

Forrás: nature.com

Szerkesztő: arsratio

Oszd meg

Hozzászólás küldése

Az email címet nem tesszük közzé. A kötelező mezőket * karakterrel jelöljük.