A betegek 93%-a jól reagált egy új gyerekgyógyászati rák gyógyszerre

A maga nemében első olyan gyógyszer, ami több rákfajtánál is jelen lévő génmódosulatot támadja, hatásosan kezelte a tesztelésében résztvevő, rákban szenvedő gyerekek 93%-át.

A legtöbb rákgyógyszer egy bizonyos szervet céloz meg vagy a test egy bizonyos részét. A larotrectinib az első olyan engedélyt kapott rákgyógyszer, ami a rákos sejtekben gyakran megtalálható két gén fúzióját támadja a rák fajtájától és helyétől függetlenül.

“Néhány ráknál a TRK gén egy része összekapcsolódik egy másik génnel, amit fúziónak nevezünk. Amikor ez történik a TRK gén akaratlanul aktiválódik, ami a sejtek irányíthatatlan szaporodásához vezet. Ami egyedivé teszi ezt az új gyógyszert, hogy pusztán a TRK receptorokat blokkolja,” mondta Ted Laetsch, a vizsgálatról szóló tanulmány vezető szerzője.

A larotrectinib azt a TRK fúziót célozza meg, ami több rákfajtánál is jelen van – amíg ez a fúzió felnőtt rákos betegeknél csak ritkán van jelen, addig a gyerekeknél kialakuló ritka rákfajtáknál gyakorinak számít.

“Minden olyan betegnél a tanulmányban, akinél pozitív volt TRK fúziós szilárd daganatra, lényeges csökkenést láttunk a daganat méretében. Példátlan volt a larotrectinibre adott szinte univerzális válaszreakció,” mondta Laetsch.

A kezelt betegek között volt az el pasoi Briana Ayala, akinél még 2016-ban egy ritka rákos daganatot találtak a főütőerében. Mivel a daganat egy ennyire kényes helyen alakult ki ezért a szülővárosának sebészei nem vállalták a daganat műtéti eltávolítását. A műtétet végül a a Texas Egyetem sebészeti professzora Stephen Megison végezte el, akinek a daganat jelentős része mellet a főütőér egy részét is el kellett távolítania.

Azonban a rák ismét növekedésnek indult és a lány számára nem állt rendelkezésre más kezelés. Egészen addig, amíg a kutatók nem vették észre az eltávolított daganat genetikai vizsgálata során, hogy az rendelkezik az egyetemen épp vizsgált gyógyszer által megcélzott TRK fúzióval. A lány így bekerült az első fázisban lévő klinikai vizsgálatba és elkezdte napi kétszer bevenni a gyógyszert. Egy héttel a kezelés kezdete után elmúltak a lány hasi fájdalmai és a vizsgálatok szerint a daganatainak mérete jelentősen csökkent.

Majdnem két évvel később Briana egészségi állapota annyit javult, hogy már az iskolába is visszamehetett.

“Ezek azok a lenyűgöző válaszreakciók, amiket elértünk a larotrectinibbel,” mondta Laetsch. “és ezért vagyok ennyire izgatott a szerrel kapcsolatban.”

Egy múlt hónapban megjelenő tanulmány szerint a felnőtteknél a larotrectinib 75%-ban váltott ki pozitív reakciót.

A TRK fúziós mutációk rengeteg különböző rákfajtánál jelen lehetnek. A TRK génnek kulcsfontosságú szerepe van az agy és az idegrendszer fejlődésében és valamivel korlátozottabb szerepe van az életünk későbbi szakaszában a különböző idegrendszeri funkcióknál – mint például a fájdalom szabályozásában.

A larotrectinib úgy működik, hogy az enzimatikus aktivitást visszafogja a sejtekben lezajló bizonyos reakcióknál. A gyógyszer szelektivitásának köszönhetően a szernek nem voltak a más rákgyógyszerekre jellemző rendkívül szélsőséges mellékhatásai – a tanulmányt nem kellet senkinek elhagynia a gyógyszer miatt kiváltott negatív hatás miatt.

Ami viszont szintén fontos az az, hogy az eredmények szerint a pozitív hatások hosszú távúak voltak – szemben más gyógyszerekkel, amik korai pozitív hatásai az idő előrehaladtával gyorsan elillantak.

A kutatás következő lépésében egy másik hasonló gyógyszert fognak klinikai vizsgálatnak alávetni, amit azoknak a betegeknek a kezelésére használnak majd a tervek szerint, akiknek szervezete ellenállást mutat a larotrectinibbel szemben.

Forrás: thelancet.com

Szerkesztő: arsratio

Oszd meg

Hozzászólás küldése

Az email címet nem tesszük közzé. A kötelező mezőket * karakterrel jelöljük.