Kategóriák Egészség

Egy új felfedezés lényegesen javíthat a CRISPR génszerkesztés pontosságán

A Francis Crick Intézet kutatói felfedeztek több olyan alapvető szabályt, ami meghatározza, hogy a CRISPR/Cas9 gén szerkesztő technológia milyen pontossággal működik emberi sejteken. A kutatók szerint a felfedezés lényegesen javíthatja a technika klinikai és laboratóriumi használatának hatásfokát és biztonságosságát is.

Amíg a CRISPR rendszer mára széles körben is elterjedt és használatát egyre újabb és újabb fejlesztések segítik, addig a gén szerkesztés lehetséges nem várt eredményeinek – a DNS bizonyos részeinek véletlenszerű kitörlődése vagy módosulása – visszatartotta, a technológia klinikai felhasználását. Ahhoz, hogy a módszert klinikai környezetben is biztonságosan tudják használni, arra van szükség, hogy pontosan előre tudják jelezni a módszer a DNS mely részeiben okoz változásokat.

Eddig a CRISPR alkalmazásában sok volt a találgatás illetve a próbálkozás, viszont most a kutatók több száz különböző génszerkesztés eredményeit kiértékelve több olyan alapvető törvényszerűséget is felfedeztek, ami segíthet pontosan előrejelezni a technológia alkalmazása milyen változtatásokat is eredményez. A kutatók szerint a CRISPR pontosabb ismerete és megfelelő használata így a különböző gének funkciójának vizsgálatában is lényeges előrelépéseket hozhat.

A kutatók módosított emberi sejtek DNS-ének 1491 régióban lévő 450 génjét vizsgálták, hogy többet tudjanak meg a technológia működéséről. Az eredmények szerint az adott DNS részek felismerésében fontos szerepe van egy fajta nukleinsav elhelyezkedésének. Ez határozza meg, hogy a technikához használt direkt a kívánt DNS részhez történő kapcsolódásra létrehozott általában 20 nukleinsavból álló szintetikus RNS molekula valójában hova is kapcsolódik.

Ez az RNS molekula irányítja a Cas9 enzimet arra a helyre, ahol el szeretnék vágni a DNS-t. A vágást követően a DNS-ből egy három nukleotidos szakaszt eltávolítanak, amit a kívánt gén kitörlése vagy egy adott gén beiktatása követ.

Az új kutatásban a csapat rájött, hogy a szintetikus RNS vezető kapcsolódási helyétől számított negyedik nukleotidnak fontos szerepe van abban, hogy a szerkesztés milyen eredménnyel zárul. Amennyiben ez a nukleotid adenin (A) vagy timin (T) a gén beültetés nagyon pontos lesz, amennyiben citozin (C) a gén kitörlés nagyon pontos lesz, amennyiben viszont guanin (G) a gének kitörlésében jelentős hibák lehetnek. Ezek alapján a célterületek guanin tartalma jól előrejelzi a gén szerkesztés végeredményét.

A kutatók is meglepődtek a szabály egyszerűségén, mivel a módszer komplexitása alapján elvontabb jelenségekre számítottak és elmondásuk szerint, amennyiben a szabály figyelembevételével tervezik meg az irányító RNS-t, azzal lényegesen javítható a szerkesztés pontossága. Ezen felül a kutatók arra is rájöttek, hogy a DNS ‘kinyithatósága’ és ‘összezárhatósága ‘szintén komoly hatással van a szerkesztés hatásfokára és pontosságára. Az eredmények szerint azonban szerencsés módon a kívánt szerkesztési terület erre a problémára is megoldást kínál.

Forrás: sciencedirect.com | Kép: geneticliteracyproject.org

Megosztás
Írta:
arsratio

Legutóbbi tartalom

Az ösztrogénnek is szerepe lehet az autizmusban

A kutatók kapcsolatot találtak a méhben való magas ösztrogénnek való kitettség és az autizmus kialakulásának valószínűsége között. Az új felfedezés…

2019-08-12 2:55 du.

Egy kvantum mikrofonnal képesek voltak megszámolni a hang részecskéit

A Stanford Egyetem fizikusai kifejlesztettek egy "kvantum mikrofont", ami annyira érzékeny, hogy képes fonononként - a hangot alkotó részecskék -…

2019-08-12 2:50 du.

Az afrikai füst látja el tápanyaggal az Amazonasz-esőerdőt és az óceánokat

A Miami Egyetem kutatói rájöttek, hogy az afrikai tüzek füstje viheti el az Amazonasz-esőerdő, Trópusi Atlanti-óceán és a déli óceánok…

2019-08-04 7:31 du.

Öregebb lehet a Hold, mint eddig gondolták

A Köln Egyetem Geológiai és Ásványtani Intézetének kutatói egy új tanulmányban megállapították, hogy a Hold megközelítőleg a Naprendszer keletkezése után…

2019-08-02 11:16 de.

Neurokognitív alapja lehet a szabad akaratnak

A filozófusok és a teológusok is évszázadok óta merengenek azon; hogy valóban létezhet-e szabad akarat? Ez idő alatt a szabad…

2019-08-02 11:01 de.

Még a profi matematikusok egy részén is kifogott egy egyszerű kivonás

A matematikai gondolkodásra sokan úgy tekintenek mint az elvont gondolkodás csúcsa. Azonban tényleg képesek vagyunk teljesen elvonatkoztatni a külvilágról szerzett…

2019-07-29 8:01 du.

Ez a weboldal cookie-kat használ.