Kategóriák Egészség

Egy új felfedezés lényegesen javíthat a CRISPR génszerkesztés pontosságán

A Francis Crick Intézet kutatói felfedeztek több olyan alapvető szabályt, ami meghatározza, hogy a CRISPR/Cas9 gén szerkesztő technológia milyen pontossággal működik emberi sejteken. A kutatók szerint a felfedezés lényegesen javíthatja a technika klinikai és laboratóriumi használatának hatásfokát és biztonságosságát is.

Amíg a CRISPR rendszer mára széles körben is elterjedt és használatát egyre újabb és újabb fejlesztések segítik, addig a gén szerkesztés lehetséges nem várt eredményeinek – a DNS bizonyos részeinek véletlenszerű kitörlődése vagy módosulása – visszatartotta, a technológia klinikai felhasználását. Ahhoz, hogy a módszert klinikai környezetben is biztonságosan tudják használni, arra van szükség, hogy pontosan előre tudják jelezni a módszer a DNS mely részeiben okoz változásokat.

Eddig a CRISPR alkalmazásában sok volt a találgatás illetve a próbálkozás, viszont most a kutatók több száz különböző génszerkesztés eredményeit kiértékelve több olyan alapvető törvényszerűséget is felfedeztek, ami segíthet pontosan előrejelezni a technológia alkalmazása milyen változtatásokat is eredményez. A kutatók szerint a CRISPR pontosabb ismerete és megfelelő használata így a különböző gének funkciójának vizsgálatában is lényeges előrelépéseket hozhat.

A kutatók módosított emberi sejtek DNS-ének 1491 régióban lévő 450 génjét vizsgálták, hogy többet tudjanak meg a technológia működéséről. Az eredmények szerint az adott DNS részek felismerésében fontos szerepe van egy fajta nukleinsav elhelyezkedésének. Ez határozza meg, hogy a technikához használt direkt a kívánt DNS részhez történő kapcsolódásra létrehozott általában 20 nukleinsavból álló szintetikus RNS molekula valójában hova is kapcsolódik.

Ez az RNS molekula irányítja a Cas9 enzimet arra a helyre, ahol el szeretnék vágni a DNS-t. A vágást követően a DNS-ből egy három nukleotidos szakaszt eltávolítanak, amit a kívánt gén kitörlése vagy egy adott gén beiktatása követ.

Az új kutatásban a csapat rájött, hogy a szintetikus RNS vezető kapcsolódási helyétől számított negyedik nukleotidnak fontos szerepe van abban, hogy a szerkesztés milyen eredménnyel zárul. Amennyiben ez a nukleotid adenin (A) vagy timin (T) a gén beültetés nagyon pontos lesz, amennyiben citozin (C) a gén kitörlés nagyon pontos lesz, amennyiben viszont guanin (G) a gének kitörlésében jelentős hibák lehetnek. Ezek alapján a célterületek guanin tartalma jól előrejelzi a gén szerkesztés végeredményét.

A kutatók is meglepődtek a szabály egyszerűségén, mivel a módszer komplexitása alapján elvontabb jelenségekre számítottak és elmondásuk szerint, amennyiben a szabály figyelembevételével tervezik meg az irányító RNS-t, azzal lényegesen javítható a szerkesztés pontossága. Ezen felül a kutatók arra is rájöttek, hogy a DNS ‘kinyithatósága’ és ‘összezárhatósága ‘szintén komoly hatással van a szerkesztés hatásfokára és pontosságára. Az eredmények szerint azonban szerencsés módon a kívánt szerkesztési terület erre a problémára is megoldást kínál.

Forrás: sciencedirect.com | Kép: geneticliteracyproject.org

Megosztás
Írta:
arsratio

Legutóbbi tartalom

A brokkoliban lévő vegyület segíthet a rák elleni küzdelemben

Igaz lehet a népi bölcsesség, a brokkoli tényleg jót tesz nekünk. Már korábban is tudni lehetett, hogy a brokkoli és…

2019-05-23 8:22 du.

A Hold keletkezésével került víz a Földre

A Föld a Naprendszerben egyedülálló módon az egyetlen olyan égitest, amelyen nagy mennyiségű víz van és egy viszonylag nagy méretű…

2019-05-23 8:15 du.

Fényre cserélhetik az elektromosságot az adathordozókban

Elektromosság helyett fény impulzusokon alapuló szupergyors adatfeldolgozási eljárást fejlesztettek ki kutatók. A találmányban mágnesek felelnek a számítógép adatainak elraktározásáért, melyek…

2019-05-23 7:53 du.

Az eredmények megismételhetősége nem mindig jelenti azt, hogy valójában igazak

A reprodukálható tudományos eredmények nem mindig igazak és a valóban igazi eredmények nem mindig reprodukálhatóak. Legalábbis erre jutott a Idaho…

2019-05-22 7:34 du.

Több bokorlakó énekesmadárral jobban lehetne védekezni a poloskainvázió ellen

Ha sokkal több bokorlakó énekesmadár - mint a barátposzáta, a kis poszáta, a fülemüle vagy a vörösbegy - élne például…

2019-05-21 8:46 du.

A “hangyahidak” inspirálta rendszer megjavítja az áramkörök hibáit

A szociális rovar kolóniák rendkívül összetett módon képesek ön rendeződni; például két ág között a hangyák egymásba kapaszkodnak, hogy élő…

2019-05-21 8:37 du.

Ez a weboldal cookie-kat használ.