Kategóriék Egészség

Egy új felfedezés lényegesen javíthat a CRISPR génszerkesztés pontosságán

A Francis Crick Intézet kutatói felfedeztek több olyan alapvető szabályt, ami meghatározza, hogy a CRISPR/Cas9 gén szerkesztő technológia milyen pontossággal működik emberi sejteken. A kutatók szerint a felfedezés lényegesen javíthatja a technika klinikai és laboratóriumi használatának hatásfokát és biztonságosságát is.

Amíg a CRISPR rendszer mára széles körben is elterjedt és használatát egyre újabb és újabb fejlesztések segítik, addig a gén szerkesztés lehetséges nem várt eredményeinek – a DNS bizonyos részeinek véletlenszerű kitörlődése vagy módosulása – visszatartotta, a technológia klinikai felhasználását. Ahhoz, hogy a módszert klinikai környezetben is biztonságosan tudják használni, arra van szükség, hogy pontosan előre tudják jelezni a módszer a DNS mely részeiben okoz változásokat.

Eddig a CRISPR alkalmazásában sok volt a találgatás illetve a próbálkozás, viszont most a kutatók több száz különböző génszerkesztés eredményeit kiértékelve több olyan alapvető törvényszerűséget is felfedeztek, ami segíthet pontosan előrejelezni a technológia alkalmazása milyen változtatásokat is eredményez. A kutatók szerint a CRISPR pontosabb ismerete és megfelelő használata így a különböző gének funkciójának vizsgálatában is lényeges előrelépéseket hozhat.

A kutatók módosított emberi sejtek DNS-ének 1491 régióban lévő 450 génjét vizsgálták, hogy többet tudjanak meg a technológia működéséről. Az eredmények szerint az adott DNS részek felismerésében fontos szerepe van egy fajta nukleinsav elhelyezkedésének. Ez határozza meg, hogy a technikához használt direkt a kívánt DNS részhez történő kapcsolódásra létrehozott általában 20 nukleinsavból álló szintetikus RNS molekula valójában hova is kapcsolódik.

Ez az RNS molekula irányítja a Cas9 enzimet arra a helyre, ahol el szeretnék vágni a DNS-t. A vágást követően a DNS-ből egy három nukleotidos szakaszt eltávolítanak, amit a kívánt gén kitörlése vagy egy adott gén beiktatása követ.

Az új kutatásban a csapat rájött, hogy a szintetikus RNS vezető kapcsolódási helyétől számított negyedik nukleotidnak fontos szerepe van abban, hogy a szerkesztés milyen eredménnyel zárul. Amennyiben ez a nukleotid adenin (A) vagy timin (T) a gén beültetés nagyon pontos lesz, amennyiben citozin (C) a gén kitörlés nagyon pontos lesz, amennyiben viszont guanin (G) a gének kitörlésében jelentős hibák lehetnek. Ezek alapján a célterületek guanin tartalma jól előrejelzi a gén szerkesztés végeredményét.

A kutatók is meglepődtek a szabály egyszerűségén, mivel a módszer komplexitása alapján elvontabb jelenségekre számítottak és elmondásuk szerint, amennyiben a szabály figyelembevételével tervezik meg az irányító RNS-t, azzal lényegesen javítható a szerkesztés pontossága. Ezen felül a kutatók arra is rájöttek, hogy a DNS ‘kinyithatósága’ és ‘összezárhatósága ‘szintén komoly hatással van a szerkesztés hatásfokára és pontosságára. Az eredmények szerint azonban szerencsés módon a kívánt szerkesztési terület erre a problémára is megoldást kínál.

Forrás: sciencedirect.com | Kép: geneticliteracyproject.org

Disqus Comments Loading...
Megosztás
Írta:
arsratio

Legutóbbi tartalom

A tengervizet is hidrogénné bontja egy új technológia

A San Franciscói öbölben a Stanford Egyetem kutatóinak sikerült saját fejlesztésű berendezésükkel hidrogén üzemanyaggá alakítani a tengervizet napfény és egy…

2019-03-21 9:24 du.

Fénnyel lebegtettek tárgyakat

A Caltech mérnökei képesek voltak pusztán fény segítségével lebegtetni és meghajtani az általuk fejlesztett, nanoméretű mintázattal rendelkező tárgyakat. A kutatás hatalmas…

2019-03-21 8:34 du.

Az emberi aktivitás miatt leegyszerűsödött a csimpánzok viselkedése és ‘kultúrája’

Az emberek után a csimpánzok viselkedése az egyik legváltozatosabb az állatok között. Ezek a különbségek rengeteg területen megmutatkoznak; például az…

2019-03-20 8:43 du.

Feltámadnak a vírusok az űrben

A NASA új felmérése szerint a Nemzetközi Űrállomás küldetéseiben részt vevő legénység tagjainak felében újraaktiválódott a herpesz vírus. Bár az…

2019-03-19 8:46 du.

Mindössze egy gén beültetésével ismét láttak a megvakult egerek

A Kaliforniai Egyetem kutatói mindössze egyetlen, a zöld fény észleléséért felelős receptor kódolásáért felelő gén vak egerekbe történő beültetésével egy…

2019-03-19 8:08 du.

Mégsem tűnik lehetetlen feladatnak információt kinyerni egy feketelyukból

A fizikusok egy 7 kvantumbites kvantumszámítógép segítségével készítettek szimulációt arról, hogy az információ hogyan "oszlana szét" egy fekete lyuk belsejében.…

2019-03-17 5:39 du.

Ez a weboldal cookie-kat használ.