Kategóriák Egészség

Megkapta az engedélyt a világ legdrágább gyógyszere

Az eddigi legdrágább gyógyszer kapott engedélyt az USA szabályozó testületétől. A gyógyszer egy ritka betegség kezelésére használható, ami az újszülöttek izmainak irányításának képességét teszi tönkre és pár év leforgása alatt a legtöbb esetben a beteg életét veszíti.

A kezelés árát kiugróan magas 2,125 millió dollárban állapították meg, amíg ez közvetlenül a biztosításától függően különböző mértékben terheli majd a betegeket.

A svájci Novartis gyógyszergyártó által kifejlesztett kezelés valójában egy génterápiát takar, amivel az örökletes gerincizom atrófiában szerepet játszó hibás gént célozzák meg. Ez az állapot annyira súlyos, hogy a benne szenvedő újszülöttek mozgásképtelenné válnak. Az ország adatai szerint az USA-ban évente 400 gyerek születik ezzel a rendellenességgel.

Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerhivatal még pénteken jelentette be, hogy a Zolgensma nevű kezelés megkapta az engedélyt, azoknak a két év alatti beteg gyerekeknek részére, akiknél genetikai tesztekkel igazolták a betegség négy változatának egyikének jelenlétét.

A kezelés egy egyszeri, kevesebb mint egy órás infúziót vesz igénybe és a gyógyszert gyártó Novartis az egészségügyi biztosítók számára egy öt éves fizetési időszakot biztosít (évi 425 ezer dollár), ami a kezelés sikertelensége esetén részlegesen visszafizet.

A betegség kezelésére jelenleg egy másik alternatíva van: a Spinraza nevű gyógyszer, amit viszont minden négy hónapban be kell venniük a betegeknek a hatás fenntartásához. Ez a gyógyszer is kiemelten drága az első évi kezelés 750 ezer, amíg a további évek 350 ezer dollárba kerülnek.

A gyógyszer árérték vizsgálatát egy független nonprofit szervezet 1,2 és 2,1 millió dollár közé tette, mivel a nyilatkozatuk szerint a génterápia drámaian megkönnyíti a betegség által sújtott családok életét.

A gerincizom atrófiát okozó hibás gén miatt a szervezet nem képes elég olyan fehérjét előállítani, ami az idegek által irányított mozgást teszi lehetővé. A fehérjék hiánya miatt az idegek elhalnak és a betegek idővel teljesen mozgásképtelenné válnak.

A betegség leggyakoribb és egyben legsúlyosabb változata két éves korukra a betegségben szenvedők 90 százalékával végez, amíg a túlélők jelentős részének gépekre van szüksége a légzéshez. A betegség kevésbé súlyos változataiban szenvedők fokozatosan válnak mozgássérültekké és akár több évtizedig is élhetnek.

A jelenleg használt Zolgensma úgy működik, hogy a hibás gén egészséges másolatait juttatja a szervezetbe, ami lehetővé teszi az idegek számára, hogy elkezdjék termelni a működésükhöz szükséges fehérjét. Mindezzel megállítható az idegek tömeges elhalása és az újszülöttek normálisan fejlődnek tovább a kezelés mellett.

A szer működésénél kulcsfontosságú szerepe van, hogy még az idegek elhalása előtt elkezdjék a kezeléseket, mivel a már elveszett idegsejteket a gyógyszer nem tudja helyreállítani.

Az új terápiáról jelenleg nem lehet még tudni, hogy mennyi ideig hatásos, de a kutatók reményei szerint akár élethosszig tartó védelmet is jelenthet. Ezt erősíti az is, hogy a génterápia lehetőségeinek vizsgálatában részt vevő beteg gyerekek mára már 4-5 évesek és eddig nem tapasztalták a betegség tüneteinek megjelenésének bármilyen jelét, viszont egy komolyabb mellékhatás – esetleges veseproblémák – miatt a hatóságok a kezelésen átesettek pár hónapos megfigyelését javasolják.

A Novartis komolyan kihangsúlyozta, hogy a különböző genetikai eredetű problémák kezelésében általánosan nagyon jelentős szerepe van a probléma mihamarabbi azonosításának. éppen ezért a cég az újszülöttek teljes genetikai vizsgálatát javasolja, ami a várakozások szerint a jövő évre minden amerikai államban lehetséges lesz már.

Megosztás
Írta:
arsratio

Legutóbbi tartalom

Az intenzív agyi aktivitás miatt álmosodunk el

Egy új zebrahalakon végzett kutatás szerint a nap során végzett agyi aktivitás intenzitása és nem pedig az ébren töltött idő…

2019-09-19 4:34 du.

Idegek és izmok hajtotta hibrid biorobotot fejlesztettek ki

Kutatók olyan puha robotokat fejlesztettek ki, melyek fénnyel irányított neuromuszkuláris szövetek segítségével mozognak. A projekt még 2014-ben indult, amikor is…

2019-09-19 4:25 du.

Új cetfajt fedeztek fel a japán Hokaido partvidékén

A japán és az amerikai Nemzeti Természettudományi Múzeum, a Hokaido Egyetem és az Iwate Egyetem közreműködésével új csőröscet fajt fedeztek…

2019-09-09 2:16 du.

Egy új technológiával veszteség nélkül raktározhatók és szabadíthatók fel a hullámok

A fény- és a hanghullámok a mai technológiában az energia- és jelátvitel alapjait képezik. Azonban eddig nem rendelkeztünk olyan módszerrel,…

2019-09-09 2:13 du.

Egy új kémiai reaktorral üzemanyaggá alakítható a levegőben lévő széndioxid

A Rice Egyetem tudósai egy új katalizátor reaktort fejlesztettek ki, aminek segítségével újrahasznosíthatóak a hangyasav előállítása során felszabaduló üvegházhatást okozó…

2019-09-09 2:08 du.

Az ősi óceánok oxigénszintjének csökkenése vezetett a rejtélyes tömeges kihaláshoz

420 millió évvel ezelőtt - a szilur földtörténeti időszakban - egy hatalmas tömeges kihalás zajlott, ami a tengeri állatok 23…

2019-09-05 8:26 du.

Ez a weboldal cookie-kat használ.