Kategóriák Egészség

Megkapta az engedélyt a világ legdrágább gyógyszere

Az eddigi legdrágább gyógyszer kapott engedélyt az USA szabályozó testületétől. A gyógyszer egy ritka betegség kezelésére használható, ami az újszülöttek izmainak irányításának képességét teszi tönkre és pár év leforgása alatt a legtöbb esetben a beteg életét veszíti.

A kezelés árát kiugróan magas 2,125 millió dollárban állapították meg, amíg ez közvetlenül a biztosításától függően különböző mértékben terheli majd a betegeket.

A svájci Novartis gyógyszergyártó által kifejlesztett kezelés valójában egy génterápiát takar, amivel az örökletes gerincizom atrófiában szerepet játszó hibás gént célozzák meg. Ez az állapot annyira súlyos, hogy a benne szenvedő újszülöttek mozgásképtelenné válnak. Az ország adatai szerint az USA-ban évente 400 gyerek születik ezzel a rendellenességgel.

Az amerikai Élelmiszer- és Gyógyszerhivatal még pénteken jelentette be, hogy a Zolgensma nevű kezelés megkapta az engedélyt, azoknak a két év alatti beteg gyerekeknek részére, akiknél genetikai tesztekkel igazolták a betegség négy változatának egyikének jelenlétét.

A kezelés egy egyszeri, kevesebb mint egy órás infúziót vesz igénybe és a gyógyszert gyártó Novartis az egészségügyi biztosítók számára egy öt éves fizetési időszakot biztosít (évi 425 ezer dollár), ami a kezelés sikertelensége esetén részlegesen visszafizet.

A betegség kezelésére jelenleg egy másik alternatíva van: a Spinraza nevű gyógyszer, amit viszont minden négy hónapban be kell venniük a betegeknek a hatás fenntartásához. Ez a gyógyszer is kiemelten drága az első évi kezelés 750 ezer, amíg a további évek 350 ezer dollárba kerülnek.

A gyógyszer árérték vizsgálatát egy független nonprofit szervezet 1,2 és 2,1 millió dollár közé tette, mivel a nyilatkozatuk szerint a génterápia drámaian megkönnyíti a betegség által sújtott családok életét.

A gerincizom atrófiát okozó hibás gén miatt a szervezet nem képes elég olyan fehérjét előállítani, ami az idegek által irányított mozgást teszi lehetővé. A fehérjék hiánya miatt az idegek elhalnak és a betegek idővel teljesen mozgásképtelenné válnak.

A betegség leggyakoribb és egyben legsúlyosabb változata két éves korukra a betegségben szenvedők 90 százalékával végez, amíg a túlélők jelentős részének gépekre van szüksége a légzéshez. A betegség kevésbé súlyos változataiban szenvedők fokozatosan válnak mozgássérültekké és akár több évtizedig is élhetnek.

A jelenleg használt Zolgensma úgy működik, hogy a hibás gén egészséges másolatait juttatja a szervezetbe, ami lehetővé teszi az idegek számára, hogy elkezdjék termelni a működésükhöz szükséges fehérjét. Mindezzel megállítható az idegek tömeges elhalása és az újszülöttek normálisan fejlődnek tovább a kezelés mellett.

A szer működésénél kulcsfontosságú szerepe van, hogy még az idegek elhalása előtt elkezdjék a kezeléseket, mivel a már elveszett idegsejteket a gyógyszer nem tudja helyreállítani.

Az új terápiáról jelenleg nem lehet még tudni, hogy mennyi ideig hatásos, de a kutatók reményei szerint akár élethosszig tartó védelmet is jelenthet. Ezt erősíti az is, hogy a génterápia lehetőségeinek vizsgálatában részt vevő beteg gyerekek mára már 4-5 évesek és eddig nem tapasztalták a betegség tüneteinek megjelenésének bármilyen jelét, viszont egy komolyabb mellékhatás – esetleges veseproblémák – miatt a hatóságok a kezelésen átesettek pár hónapos megfigyelését javasolják.

A Novartis komolyan kihangsúlyozta, hogy a különböző genetikai eredetű problémák kezelésében általánosan nagyon jelentős szerepe van a probléma mihamarabbi azonosításának. éppen ezért a cég az újszülöttek teljes genetikai vizsgálatát javasolja, ami a várakozások szerint a jövő évre minden amerikai államban lehetséges lesz már.

Megosztás

Legutóbbi tartalom

A majmok gondolkodása rugalmasabb lehet mint az embereké

A Georgia Állami Egyetem új kutatása szerint, amikor arról van szó, hogy új hatékonyabb megoldásokat keresünk egy probléma megoldására, akkor…

2019-11-16

Sikeres volt az első szupravezető szélturbina tesztje

Sikerrel zárult az első szupravezető rotorral ellátott szélturbina tesztje. A 3,6 megawattos előállítására képes turbinát az EcoSwing tervezte és gyártotta…

2019-11-16

Megfejtették a fotoszintézist irányító fehérje szerkezetének titkát

A kutatóknak sikerült megfejteniük a fotoszintézisben kulcsfontosságú szerepet betöltő egyik vegyület felépítését. Szakértők szerint ezzel megnyílhat a lehetőség a folyamat…

2019-11-16

Már ereket is sikerült nyomtatni a mesterséges bőrbe

A Rensselaer Politechnikai Egyetem kutatói kifejlesztettek egy módszert, amivel lehetségessé válik a teljesen élő bőr 3D nyomtatása véredényekkel kiegészítve. A…

2019-11-08

A kávé a felére csökkentheti a májrák kialakulásának kockázatát

A Queen's University tudósai felfedezték, hogy a kávét fogyasztók körében lényegesen alacsonyabb a májrák leggyakoribb fajtájában (HCC) szenvedők száma. A…

2019-11-08

Mágneses mezővel szétválasztható ragasztót fejlesztettek ki

A Sussex Egyetem kutatói kifejlesztettek egy ragasztót, aminek ragadását a mágneses mező segítségével meg lehet szüntetni. A csapat szerint így…

2019-11-07

Ez a weboldal cookie-kat használ.

Elolvasom